NEJM重磅：最少2年！首款免疫藥物可延緩1型糖尿病的發病時間

來源：生物探索

最近的美國糖尿病協會（ADA）第79屆科學會議正在加利福尼亞州舊金山如期舉行，會議期間科學家們報告了一系列最新糖尿病的研究成果，讓人嘆為觀止。

 

今天要為大家介紹的便是掀起本次會議高潮的“明星新藥”——來自Provention Bio公司的一款免疫治療藥物Teplizumab（PRV-031），其主要作用于1型糖尿?。═1D）的高危群體，可以預防或延緩風險的發生。本研究的詳細內容已在《New England Journal of Medicine》上發表。

 

 

關于T1D的臨床治療，目前主要依賴的是早在97年前發現的胰島素。而這一新藥的研發成功，正如加州大學舊金山分校的免疫學家，也是該研究主要成員的Jeffrey Bluestone教授所評價到的：“這些結果開辟了糖尿病臨床治療的新篇章。一方面，這樣的結果著實非常令人興奮，但另一方面，真正的艱苦工作現在才開始。那就是，如何推動這種治療手段才能惠及更多需要幫助的人。”

 

 

 

敏銳洞察力

 

 

T1D目前被認為是一種自身免疫疾病，由于胰腺中產生胰島素的β細胞遭到破壞而刺激形成的疾病。在此認知的基礎上，研究人員發現在美國受到該疾病高發風險的人群超過100萬。因此， 一種可用于截短和預防臨床T1D的抗CD3單克隆抗體——Teplizumab（PRV-031）的試驗便從此開始了。

 

本次臨床試驗始于8年前，招募了76名年齡在8到49歲之間的參與者。 這其中，有72％的參與者年齡在18歲以下，并且全部都患與T1D自身抗體或異常葡萄糖代謝（血糖異常）相關的疾病。

 

 

試驗設置隨機雙盲安慰劑對照試驗，其中44名為Teplizumab組，32名為安慰劑組。研究結果顯示，與安慰劑相比，Teplizumab單次14天療程具有明顯延緩臨床T1D發作和診斷的作用。 經評估，其延緩能力竟然可長達48個月之久。

 

同時，在試驗期間研究人員們還發現，在安慰劑組中有72％的患者會面臨糖尿病風險，但Teplizumab組僅有43％。由此可見，Teplizumab耐受性良好，并且安全性數據結果與既往研究顯示的數據相符。

 

 

 

未來臨床新趨勢

 

 

Provention Bio公司的首席醫療官兼首席運營官Eleanor Ramos 博士對這一結果激動地表示到：“這項開創性的研究表明，我們可以使用免疫療法，特別是Teplizumab(PRV-031)這款新型藥物來預防或顯著延緩臨床1型糖尿病的發病時間，至少兩年！

 

更重要的是，研究中還發現，約60％的受試者在僅接受一次PRV-031治療后其不發生T1D的概率比安慰劑組提高了一倍！ Teplizumab是第一個顯示可延遲T1D臨床發病的免疫調節劑！“

 

Jeffrey Bluestone教授 圖片來源：UCSF

帕克癌癥免疫治療研究所CEO、美國加利福尼亞大學舊金山分校（UCSF）糖尿病中心代理和內分泌學教授，Jeffrey Bluestone興奮地說道：“值得注意的是，在這項試驗中，單次療程為兩周的Teplizumab治療可將糖尿病發病率降低近50％。這些數據清楚地告訴我們，短期免疫治療可以顯著減緩糖尿病的臨床發病。 開發不依賴于持續治療的免疫調節藥物來治療自身免疫性疾病是一個重大的轉變“

 

Provention Bio首席執行官Ashleigh Palmer表示：我們最新的一項研究表明，在十歲之前被診斷患有T1D的患者在Teplizumab的治療下可延緩發病多達16年之久！未來，我們將致力于第3階段研究的評估中，不斷努力為這種影響生命和危及生命的自身免疫性疾病提供更有效的治療選擇。“

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參考資料：

[1] An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes

[2] A Single Course of Provention's PRV-031 (Teplizumab) Delays Type 1 Diabetes Onset in High-Risk Individuals by at Least Two Years

[3] A Single Course of Provention's PRV-031 (Teplizumab) Delays Type 1 Diabetes Onset in High-Risk Individuals by at Least Two Years